제2조(적용 대상) 이 기준은 약사법령에 의하여 허가를 받거나 신고한 약제 중 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙(이하 “요양급여기준”이라 한다)」에 따라 요양급여대상으로 급여목록표에 고시되어 있는 약제의 허가 또는 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제로서 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 약제(이하 “허가초과 사용약제”라 한다)에 적용한다. 다만, 요양급여기준 제5조제3항에 따라 중증환자에게 처방·투여하는 약제중 보건복지부장관이 정하여 고시하는 약제는 제외한다.
1. 대체가능한 약제가 없는 경우
2. 대체가능한 약제가 있으나 투여금기 등으로 투여를 할 수 없는 경우
3. 대체가능한 약제의 투여나 대체치료법보다 비용효과적이거나 부작용이 적고 임상적으로 치료효과가 높을 것으로 기대되는 경우
제4조(비급여 사용 승인 절차 등)
①허가초과 사용약제를 비급여로 사용하고자 하는 요양기관의 장은 건강보험심사평가원장(이하 “심평원장” 이라 한다)으로부터 당해 약제에 대해 비급여 사용 승인을 받아야 한다.
②허가초과 사용약제를 비급여로 사용하고자 하는 요양기관의 장은 해당 요양기관에 설치된 약사법령에 의한 임상시험심사위원회(Institutional Review Board; IRB)의 심사를 거쳐 심사일로부터 15일 이내에 심평원장에게 근거 자료 및 제2조각호의 어느 하나에 해당함을 입증하는 자료를 첨부하여 승인을 신청하여야 한다.
③제2항에 따른 임상시험심사위원회는 별표에서 정한 의학적 근거의 범위 및 기준에 적합한지 여부를 포함하여 허가초과 사용약제가 부적절하게 사용되지 않도록 심사하여야 하며, 이 과정에서 같은 신청기관 내에 설치된 약사(藥事)위원회(Pharmacy and Therapeutic committee; PTC) 또는 이에 준하는 위원회의 의견을 들을 수 있다.
허가초과 사용약제의 비급여 사용 승인을 위한 의학적 근거의 범위 및 기준(제4조 관련)
1. 의학적 근거의 범위: 의학적 근거의 범위는 교과서, 국내ㆍ외 임상진료지침, 공인된 학술지에 게재된 임상연구문헌, 제외국의 약제 허가사항 등으로 한다.
2. 임상연구문헌의 의학적 근거수준의 분류 및 기준: 임상연구 문헌은 연구유형에 따라 다음의 4가지 범주로 분류하며, 허가초과 사용약제의 비급여 사용을 위해서는 범주 2 이상의 근거가 있어야 한다. 다만, 희귀질환에 사용하고자 하는 경우에는 범주 4 까지 인정할 수 있다.
범주1: 무작위 대조군 시험을 대상으로 한 체계적 문헌고찰(systemic review, meta-analysis)
범주2: 무작위 대조군 시험 또는 범주3을 대상으로 한 체계적 문헌고찰
범주3: 준-무작위 대조군 시험, 환자-대조군 연구(case control study), 코호트 연구(cohort study) 및 기타 관찰적 분석 연구(observational, analytic study)
범주4: 단면조사연구(cross-sectional study), 전/후 비교연구(before/after study), 증례 보고(case report), 환자군 연구(case series), 비 분석적 연구(non-analytic study)